發布日期：2017-12-11

12月7日，CRISPR Therapeutics 宣布提交了CTX001 的CTA臨床試驗申請。CTX001是由CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals聯合開發的一種基于CRISPR的基因編輯療法，用于治療嚴重的β地中海貧血和鐮刀型細胞貧血。此次CTA臨床試驗申請一旦通過，將成為首個進入臨床試驗階段的商業化CRISPR基因編輯療法。

CTX001通過對病人自體造血干細胞的基因改造和回輸，使病人紅細胞高表達胎兒血紅蛋白HbF，提高病人紅細胞供氧量，達到治療目的。HbF是一種可以攜帶大量氧的血紅蛋白，通常在出生時表達，成年后被置換為成人血紅蛋白。而如果患者成人血紅蛋白出現問題，就有可能出現β-地中海貧血、鐮刀型細胞貧血等嚴重疾病。而通過HbF的高表達，則可以代替成人血紅蛋白，為機體供氧。

CTX001在歐洲的臨床試驗預計2018年開始，用于評估CTX001對成年β地貧患者的治療效果和安全性。同時CRISPR Therapeutics計劃于2018年向美國FDA提出NDA新藥應用申請，將CTX001用于鐮刀型細胞貧血的臨床試驗。

來源：醫麥客